我最关心的100个肿瘤临床试验问题

李瑞，主任护师，河南大学硕士生导师，中华预防医学会微生态专业委员会委员、中国性病艾滋病防治协会医护人员职业卫生防护工作委常务委员、河南省护理学会副理事长、河南省医学重点学科专科护理学科带头人、 河南省老年学和老年医学学会老年护理及专业照护分会副会长、河南省三级医院等级评审专家、郑州市护理学会副理事长、郑州市医院管理协会护理管理专业委员会主任委员、郑州市抗癌协会肿瘤护理专业委员会主任委员等。承担科研项目7项，分别荣获医学科技进步奖一等奖、郑州市科技进步奖二等奖、三等奖，发表论文30余篇。荣获全国优秀工会工作者、河南省优秀护理管理者、郑州市“五一”劳动奖章、郑州市巾帼科技带头人等。

杨葛亮，美国MD安德森肿瘤医院国家公派联合培养博士，上海长海医院消化内科博士后，特聘Assistant Professor，上海医药临床研究中心医务部主任。长期从事恶性肿瘤的综合治疗及临床研究工作，以第一/通讯作者发表SCI论文15篇，中文核心期刊论文12篇。主持教育部、上海市卫健委等课题4项。主编专著3部、副主编1部，参编国内首部肿瘤运动康复指南。获得上海中西医结合科学技术奖科普奖、上海市健康科普优秀作品三等奖、中华中医药学会科学技术奖三等奖。授权国家发明专利2项。现任中国老年学和老年医学学会肿瘤康复分会副秘书长、中国康复医学会肿瘤康复专委会副秘书长、世界中医药学会联合会整合肿瘤专委会副秘书长。Integrative Cancer Therapies、《临床与病理杂志》编委。

千年松，解放军总医院呼吸与危重症医学部胸部肿瘤科主任。解放军医学院、南方医科大学硕士研究生导师。军队青年科技英才，解放军总医院新秀人才 ，北京市科技新星，解放军总医院百名新秀，军队专业技术人才岗位津贴获得者，总后优秀青年科技扶持人才，京都大学访问学者。中国抗癌协会大肠癌专委会委员、整合肿瘤***病分会委员。CSCO青委、***癌专委会委员；国家老年医学中心青年委员会委员。

本书分为“肿瘤临床试验概念篇”“肿瘤临床试验筛选入组篇”“肿瘤临床试验治疗篇”“肿瘤临床试验随访篇”“专家访谈与经验分享”，针对传统科普存在的各类问题，从纷繁复杂的肿瘤临床试验中精选了 100 个问题，对“肿瘤是如何诊断的”“肿瘤常见的治疗手段有哪些”“肿瘤临床试验通常分为哪些类型”“肿瘤的疗效评价方式主要有哪些”等问题进行了详细、生动的解答，辅以专家经验分享，便于直接解决实际问题与困难。

本书由中国人民解放军总医院呼吸与危重症医学部主任解立新、郑州市肿瘤医院院长郭磊主审，中国工程院院士、法国国家医学科学院外籍院士郑树森，全军领军人才、中国人民解放军总医院肿瘤医学部放疗科主任李建雄联袂做序推荐！是一本面向肿瘤患者的临床试验实用性科普书籍，由具有丰富肿瘤临床试验知识和经验的编者编写，从肿瘤患者的视角出发，全面介绍了肿瘤患者在参加临床试验前后可能遇到的各类实际问题和解决办法，让那些想要参加、正在参加、 已经参加或者对临床试验感兴趣的肿瘤患者及其家属真正了解临床试验，帮助他们在面对临床试验时做出更好的选择。

本书由“肿瘤临床试验概念篇”“肿瘤临床试验筛选入组篇”“肿瘤临床试验治疗篇”“肿瘤临床试验随访篇”等组成，精选了肿瘤临床试验中具有实用性和指导性的100个问题，通过详细、生动的解答，化深奥的医理知识为浅显易懂的科普语句，变生硬解释为实例演绎，提升了科普的科学性、艺术性和可信度。

本书还附有10 余位知名专家学者所分享的关于肿瘤临床试验的临床经验、心得体会以及经典病例，以加深读者对肿瘤临床试验工作的了解。

近年来，我国卫生及医疗水平得到了大幅提高，居民的主要健康指标总体已优于中高收入国家平均水平。但随着工业化、城镇化、人口老龄化发展和生态环境、生活行为方式的变化，肿瘤、心血管疾病已成为居民的主要死亡原因和疾病负担。根据世界卫生组织国际癌症研究机构统计，2020 年全球新发肿瘤病例 1929 万例，死亡病例 996 万例，其中，我国新发肿瘤 457 万例，占全球总数的 23.7%，死亡人数 300 万例，占全球总数的 30%。 

《“健康中国 2030”规划纲要》中明确提出，将癌症列入“防治重大疾病”一节，并提出社会和政府应采取的主要举措，为肿瘤防治实践指明了方向。就肿瘤治疗而言，离不开新的药物和诊疗方法的研发，而新药研发又必须依赖于科学、严谨的临床试验来进行评价，才能获得真实、客观的疗效及安全性结果。没有临床试验，就没有新药上市，而没有肿瘤患者的积极参与，就完不成临床试验！根据国家药品监督管理局药品评审中心发布的《中国新药注册临床试验进展年度报告（2021 年）》，2021 年，化学药适应证主要以抗肿瘤药物为主，占化学药临床试验总体的 39.5%；生物制品适应证同样以抗肿瘤药物为主，占生物制品临床试验总体的 45.8%。由此可见，当前我国抗肿瘤药物研发处于快速发展阶段，新的诊疗方法进一步延长了肿瘤患者的生存期，恶性肿瘤逐渐呈现慢病化趋势，这使得肿瘤患者对于药物的安全性、生存质量以及治疗体验都有了更高的期待， 这也对肿瘤临床试验的发展提出了更高的要求。 

然而，在实际生活中，人们对于临床试验的概念普遍比较陌生，即使是肿瘤患者，其对临床试验的认识、理解和参与度也多不尽如人意，甚至不少肿瘤患者对临床试验有种“谈虎色变”的感觉——认为参与肿瘤临床试验就是在当“小白鼠”。 

那么，参加肿瘤临床试验真的是在当“小白鼠”吗？还是一种“逼上梁山”的无奈之举？本书作为国内第一部面向肿瘤患者的临床试验实用性科普书籍，从肿瘤患者的视角出发，全面介绍了肿瘤患者在参加临床试验前后可能遇到的各类实际问题和解决办法。本书的受众人群为广大肿瘤患者，有别于肿瘤临床试验受试者的是，我们更为关注肿瘤临床试验可能给肿瘤患者带来的风险与获益以及参加肿瘤临床试验前后患者可能遇到的困惑。毕竟对于大多数患者而言，无论是接受常规的抗肿瘤治疗还是参加肿瘤临床试验，这些都只是治疗手段，不同的是治疗过程中的风险、获益以及经济负担。我们希望通过本书的出版，让那些想要参加、正在参加、已经参加，或者对临床试验感兴趣的肿瘤患者及其家属真正了解临床试验，帮助他们在面对临床试验时能够做出更好的选择。 

本书的编者们均来自肿瘤临床试验或者临床治疗的一线，具有丰富的肿瘤临床试验的知识和经验。在筹备、编写及校审中，始终贯彻“以患者为中心”和“突出肿瘤特色” 的两条核心要旨，秉持科学、实用又不乏趣味性的撰写风格，并融入了大量肿瘤临床试验的“实战经验”，力求将这100 个肿瘤临床试验问题讲清楚、说明白。同时，本书还附上了我们有幸邀请到的 10 余位极负盛名的专家学者所分享的关于肿瘤临床试验的临床经验、心得体会以及经典病例，广大肿瘤患者可以从中感受到这些来自不同领域、不同学科的专家学者们一直在关注他们所患的疾病并为之长期奋斗，也借此鼓励他们勇于抗击病魔。此外希望本书的出版，能为普及肿瘤临床试验相关知识贡献一点力量。 

在本书稿撰写接近完成时，适逢国家卫生健康委员会、教育部、科学技术部、中医药管理局发布了新版的《涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法》（国卫科教发〔2023〕）4 号，在此特别鸣谢上海市临床研究伦理委员会主任委员胡庆澧教授，副主任委员陈佩、朱伟教授，以及秘书处周佳庆老师等对新的伦理审查办法的解读，使得编者团队能够在短时间内完成本书中涉及伦理审查内容的修改工作。感谢中国老年学和老年医学学会肿瘤康复分会、中国老年学和老年医学学会肿瘤康复郑州基地为编者团队提供的高质量合作交流平台。感谢树兰（杭州）医院在本书编撰过程中给予的大力支持与帮助。感谢南京大学医学院副院长王婷婷教授、复旦大学附属华东医院肿瘤科副主任唐曦主任医师对本书编写工作的支持与指导。 

为了方便肿瘤患者阅读，本书中部分专有名词及专业术语采用了较为通俗易懂的表达形式，对于专业人员而言，阅读时可能感觉不够“专业”，敬请包涵！由于时间关系及水平有限，书中可能会有不足之处，望各位批评指正！ 

编者 

2023 年 4 月

本书将肿瘤临床试验知识及经验有机整合，熔冶于一炉，不仅是肿瘤患者的科普读本，也是面向医务工作者，乃至其他疾病患者的一本实用价值很高的科普读本。

肿瘤临床试验概念篇 

1. 什么是肿瘤？……………………………………………………… 2 

2. 肿瘤是如何诊断的？……………………………………………… 4 

3. 肿瘤常见的治疗手段有哪些？…………………………………… 6 

4. 什么是肿瘤靶向治疗？…………………………………………… 7 

5. 什么是肿瘤免疫治疗？…………………………………………… 8 

6. 什么是肿瘤细胞治疗？…………………………………………… 10 

7. 常见的肿瘤细胞治疗有哪些类型？……………………………… 12 

8. 什么是肿瘤疫苗？………………………………………………… 13 

9. 什么是肿瘤临床试验？…………………………………………… 14 

10. 肿瘤临床试验的意义是什么？ ………………………………… 15 

11. 肿瘤临床试验应当遵循哪些基本原则？ ……………………… 16 

12. 肿瘤临床试验通常分为哪些类型？ …………………………… 17 

13. 肿瘤的疗效评价方式主要有哪些？ …………………………… 19 

14. 参加肿瘤临床试验，会不会耽误我的治疗？ ………………… 22 

15. 什么是受试者？ ………………………………………………… 23 

16. 什么是随机？ …………………………………………………… 24 

17. 什么是单臂研究？ ……………………………………………… 25 

18. 什么是对照研究？ ……………………………………………… 27

19. 什么是安慰剂？ ………………………………………………… 29 

20. 什么是安慰剂效应？ …………………………………………… 30 

21. 什么是盲法？ …………………………………………………… 31 

22. 我参加临床试验有哪些权利？ ………………………………… 33 

23. 我参加临床试验有哪些义务？ ………………………………… 35 

24. 我应该如何正确认识肿瘤临床试验？ ………………………… 37 

肿瘤临床试验筛选入组篇 

25. 什么是伦理审查？ ……………………………………………… 40 

26. 为什么要进行伦理审查？ ……………………………………… 42 

27. 什么是伦理委员会？ …………………………………………… 44 

28. 什么是知情同意？ ……………………………………………… 47 

29. 什么是知情同意书？ …………………………………………… 49 

30.签署知情同意书时应当注意哪些方面？ ………………………… 51 

31. 家属是否可以代签知情同意书？ ……………………………… 52 

32. 什么情况下，我需要再次签署知情同意书？ ………………… 53 

33. 在试验中如何保护我的隐私？ ………………………………… 54 

34. 在试验中如何保证我的安全？ ………………………………… 55 

35. 研究者和医生有什么区别？ …………………………………… 56 

36. 研究者应当具备什么条件？ …………………………………… 57 

37. 研究医院（中心）应当具备什么条件？ ……………………… 59 

38. 如何报名参加适合我的肿瘤临床试验？…………………………… 61

39. 如何深入了解我所参加的临床试验的详细信息？ …………… 62 

40. 报名参加临床试验后可以直接入组吗？ ……………………… 64 

41. 不签署知情同意书可以进行筛选吗？ ………………………… 65 

42. 参加临床试验的筛选时间是多久？ …………………………… 66 

43. 参加筛选是否会延误治疗？ …………………………………… 67 

44. 筛选时，为何要进行多项与肿瘤无关的检查？ ……………… 68 

45. 不符合试验入组条件该怎么办？ ……………………………… 69 

46. 我可以和我的家人参加同一个临床试验吗？ ………………… 70 

47. 我可以在任意时间退出试验吗？ ……………………………… 71 

48. 我可以自行选择治疗分组吗？ ………………………………… 72 

49. 儿童参加肿瘤临床试验的注意事项有哪些？ ………………… 73 

50. 老年人参加肿瘤临床试验的注意事项有哪些？ ……………… 74 

51. 育龄期妇女参加肿瘤临床试验的注意事项有哪些？ ………… 76 

52. 参加临床试验是否会影响我的生育能力？ …………………… 77 

53. 参加临床试验的患者为什么要避孕？ ……………………………78 

54. 试验期间，女性患者或男性患者的配偶怀孕了，怎么办？ … 79 

55. 参加临床试验会影响我的家庭生活吗？ …………………………80 

56. 参加临床试验收费吗？ ………………………………………… 82 

57. 参加临床试验可以使用医保吗？ ……………………………… 83 

58. 参加临床试验可以使用商业保险吗？ ……………………………85 

59. 参加临床试验有补偿吗？ ……………………………………… 86 

60. 试验的经济补偿标准是如何确定的？ …………………………… 87

61. 参加临床试验，我应该如何调整心态？ …………………………88 

肿瘤临床试验治疗篇 

62. 参加临床试验，我一定要住院吗？ …………………………… 90 

63. 如果需要住院，我应如何联系床位？ ……………………………92 

64. 等待床位需要很久吗？ ………………………………………… 93 

65. 使用临床试验药物麻烦吗？ …………………………………… 94 

66. 我该如何保存口服的临床试验药物？ ………………………………95 

67. 如果出现漏服、误服、多服试验药物，我该怎么办？ ……… 96 

68. 试验期间，我需不需要记录相关信息？ ……………………… 97 

69. 试验期间，我需要抽多少次血？拍多少次片子？ …………… 99 

70. 试验期间，抽血、拍片等检查会对我的身体造成额外负担吗？… 101 

71. 试验期间，如果我在外地，该如何进行抽血及影像检查？ … 102 

72. 试验期间，定期复诊或复查时遇到节假日该怎么办？ ……… 103 

73. 试验期间，我能获得研究者更多的关心吗？ ………………… 104 

74. 什么是试验的不良事件？ ……………………………………… 105 

75. 什么是试验的不良反应？ ……………………………………… 106 

76. 发生不良事件后，该如何处理？ ……………………………… 107 

77. 出现不良反应后，是否可以得到免费治疗及补助？ ………… 108 

78. 看其他疾病时医生开了试验禁止使用的药，该怎么办？ …… 109 

79. 什么是试验的严重不良事件？ ………………………………… 110 

80. 试验期间，如果出现癌性疼痛，我可以服用止痛药吗？ …… 111

81. 试验期间，我可以吃营养品或保健品吗？ …………………… 113 

82. 试验期间，万一得了非肿瘤科的疾病，我该怎么办？ ……… 114 

83. 试验期间，我可以喝咖啡或者茶吗？ ……………………………115 

84. 试验期间，我可以抽烟、喝酒吗？ …………………………… 117 

85. 试验期间，家属需要做什么？ ………………………………… 119 

86. 试验期间，如果出现断药，我该怎么办？ …………………… 121 

87. 试验期间，如果药品丢了，我该怎么办？ …………………… 122 

88. 试验期间，如果突发身体不适，我该怎么办？ ……………… 123 

89. 试验期间，如果有新的有效药物上市，我可以立刻 

退出试验吗？ …………………………………………………… 124 

90. 如果试验治疗效果不佳，我还要继续参加试验吗？ ………… 125 

91. 我可以同时参加多个临床试验吗？ …………………………… 126 

肿瘤临床试验随访篇 

92. 试验结束后，用药包装和剩余的药品可以直接扔掉吗？ …… 128 

93. 试验结束后，我可以复印病历吗？ …………………………… 129 

94. 试验结束后，如果病情没有得到控制，会有替代治疗吗？ … 130 

95. 如果我参加替代治疗，需要支付相关费用吗？ ……………… 131 

96. 试验结束后，突发身体不适，我该怎么办？ ………………… 132 

97. 试验结束后，我能立刻参加其他新的试验吗？ ……………… 133 

98. 试验结束后，如果该药物有效但未上市，我可以要求 

继续用药吗？ …………………………………………………… 134

99. 我如何了解参加临床试验的最终结果？ ………………………………135 

100 . 我什么时候能获得参加试验的相关费用？ ………………… 136 

专家访谈与经验分享 

1. 赵平：临床试验如何做好“以患者为中心”？今后的发展 

重点是什么？……………………………………………………… 139 

2. 杨宇飞：“中西并重”多中心 RCT 随机对照实验研究开展与 

实施体会…………………………………………………………… 141 

3. 陈佩：肿瘤临床试验伦理审查的两点思考与分享……………… 143 

4. 李济宇：肿瘤临床试验的管理及成果转化的心得体会………… 145 

5. 刘天舒：一路扶持，一路陪伴——1 例晚期胃癌临床试验 

病例分享 ………………………………………………………… 147 

6. 郑宁：从伦理审查看肿瘤临床试验的发展与面临的问题……… 149 

7. 戴广海：***癌治疗与临床试验体会…………………………… 151 

8. 何耀：注重患者的生活质量结局和基于精准医学的临床试验… 153 

9. 刁天喜：循精实之道而显大情怀………………………………… 155 

10. 刘正、杨明：机遇与挑战——带您了解新药临床研究 ……… 157 

11. 李健：抗肿瘤新药临床试验的发展之我见 …………………… 159 

12. 顾艳宏：新辅助，新探索——1 例食管癌临床研究 

病例分享 ………………………………………………………… ……161